LA ERA DE LAS

LA ERA DE LAS TERAPIAS AVANZADAS

Medicamentos CAR-T: un cambio
profundo para los sistemas sanitarios

TERAPIAS AVANZADAS
Medicamentos CAR-T: un cambio profundo para los sistemas sanitarios
Resumen Ejecutivo | Marzo 2020

Centro de Estudios de Políticas Públicas y Gobierno.

Francisco Zaragozá García. Catedrático de Farmacología. Universidad de Alcalá

Melchor Álvarez de Mon Soto. Catedrático de Medicina. Universidad de Alcalá
Lucinda Villaescusa Castillo. Profesora Titular de Farmacología. Universidad de Alcalá
Julio Sánchez Fierro. Abogado y Doctor en Ciencias de la Salud. Universidad de Alcalá

1. INTRODUCCIÓN
En los últimos años estamos asistiendo a grandes Investigación, formación, colaboración público/priva-
avances en el desarrollo de fármacos, consecuencia da o reformas organizativas y legales van a constituir-
de los avances en el conocimiento científico y con se en complejos ítems de una agenda que va a requerir
especial énfasis de la biología celular y molecular, así dedicación y esfuerzo continuado, a medio y largo
como de la inmunología. El progreso y aplicación de plazo, por parte de todos los agentes implicados, tanto
la biotecnología al desarrollo de agentes terapéuti- públicos como privados.
cos ha contribuido a la expansión de las posibilidades
de control y curación de enfermedades con elevada Dentro del escenario de innovación disruptiva, que
morbilidad, coste sociosanitario y mortalidad. La implican las Terapias Avanzadas, destacan las cé-
innovación farmacéutica ha sido clave en la mejora de lulas CAR-T, en las que medicamento, tecnología y
la calidad y de la esperanza de vida alcanzada en las servicios sanitarios han de concebirse como un todo
últimas décadas. integrado y armónico. En su utilización habrá que tener
muy presente determinados factores: el humano, el
Dentro de estos avances, destacan las terapias avan- económico, el temporal o la gestión de los tiempos y el
zadas, que constituyen un grupo de medicamentos de de seguridad.
uso humano basados en la terapia celular, la terapia
génica, la ingeniería de tejidos, o una combinación de Dado el incremento de ensayos clínicos que estamos
estas. Estas estrategias terapéuticas están revolucio- observando en este ámbito, se debe gestionar con
nando el concepto clásico de medicamento y el trata- prudencia la comunicación de sus resultados, para no
miento de muchas enfermedades graves y mortales, dar lugar a confusión entre los profesionales sanitarios
entre las que se encuentran muchas patologías que ni falsas expectativas entre los pacientes. En todo
actualmente carecen de tratamientos eficaces. caso, hay que resaltar el hecho de que los ensayos no
son medicamentos autorizados por la Agencia Euro-
Estamos, pues, ante un nuevo paradigma sanitario, pea del Medicamento (EMA).
que acabará proyectándose sobre el conjunto de la
organización, gestión y financiación de los sistemas Se ha iniciado una nueva Legislatura en España y con
sanitarios y que conllevará también no pocos cambios ella habrá que actualizar el Plan de Abordaje al que se
en el contenido y ejercicio de las distintas profesiones ha hecho referencia, de modo que su contenido pudiera
sanitarias, así como en la posición y derechos de los complementarse y desarrollarse para despejar incógni-
pacientes. tas y favorecer el progreso de estas nuevas terapias.

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Medicamentos CAR-T: un cambio
profundo para los sistemas sanitarios

2. TERAPIAS AVANZADAS
Con el nombre de terapias avanzadas se hace referen- prometedores en el tratamiento de diversas enferme-
cia a un grupo de medicamentos de uso humano basa- dades. Éste es el caso del uso terapéutico de células
dos en la terapia celular, la terapia génica o la ingenie- modificadas genéticamente, como las células CAR-T.
ría de tejidos. Estas estrategias terapéuticas están
revolucionando el concepto clásico de medicamento 2.2. Terapias avanzadas para el abordaje
y el tratamiento de muchas enfermedades graves y de patologías graves
mortales, entre las que se encuentran, además del
cáncer, otras muchas patologías. Inicialmente, la terapia génica se centró en las enferme-
dades raras con defectos monogénicos perjudiciales,
2.1. Tipos: terapia celular, terapia génica como las inmunodeficiencias primarias, para las cuales
e ingeniería tisular este tratamiento se consideró la única opción terapéu-
tica. Los avances en el tratamiento de estas patologías
La EMA, a través de su Comité de Terapias Avanzadas están relacionados directamente con el conocimiento
(CAT), clasifica los medicamentos de terapia avanzada de las causas y se está progresando en el desarrollo de
en cuatro categorías. terapias que incluyen procedimientos de terapia génica,
terapia celular y productos de ingeniería tisular.
Se consideran “medicamentos de terapia avanzada”
cualquiera de los siguientes medicamentos para uso El creciente número de ensayos clínicos exitosos
humano: medicamentos de terapia génica, medica- impulsó el desarrollo de enfoques de terapia génica
mentos de terapia celular somática, productos de en otras patologías, por ejemplo, en cáncer y enfer-
ingeniería tisular, así como los medicamentos combi- medades crónicas o progresivas como la insuficiencia
nados de terapia avanzada. cardíaca, en trastornos neurodegenerativos o meta-
bólicos, como la diabetes; aunque en la actualidad, la
De todas las terapias avanzadas, la terapia celular se mayor parte de los ensayos clínicos en todo el mundo
perfila como una de las disciplinas más prometedoras relacionados con terapia génica se llevan a cabo en
en el campo de la investigación biomédica. Las enfer- enfermedades oncológicas.
medades a las que puede dirigirse la terapia celular
son muy variadas: desde disfunciones hormonales En el caso concreto de las enfermedades neurode-
como la diabetes; enfermedades neurodegenerativas generativas, muchas de ellas, enfermedades raras o
como el Parkinson o el Alzheimer; lesiones cardio- poco frecuentes, se está investigando en patologías
vasculares como el infarto de miocardio; así como como la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), la Atrofia
lesiones en la córnea, el músculo esquelético, la piel, Muscular Espinal (AME), la Enfermedad de Parkinson
las articulaciones y los huesos, por citar algunas. y la Enfermedad de Alzheimer. A través de trasplantes
de células madre de médula ósea puede evitarse la
Este tipo de terapia es muy versátil, pero también muy destrucción neuronal del paciente, algo que se había
compleja, dadas las diferentes fuentes de obtención intentado con casi un centenar de fármacos sin obte-
de las células, la utilización de diferentes soportes o ner ningún resultado significativo.
matrices, las modificaciones que pueden realizarse en
el laboratorio, las características de almacenamiento y Hasta la fecha, los resultados de los ensayos clínicos
conservación, su administración, así como la patología son muy esperanzadores y los esfuerzos para mejo-
a tratar, entre otras cuestiones. rarlos se centran en tres áreas principales: el diseño
de nuevos vectores, el modo de administración de las
La posibilidad de modificar genéticamente estas terapias génicas y la identificación de nuevas dianas
células (terapia génica) para corregir sus deficien- terapéuticas.
cias justifica la sinergia entre ambos tipos de terapia,
génica y celular, así como la difícil separación de ambas Sin embargo, aunque las estrategias de inmunotera-
estrategias terapéuticas. De hecho, la combinación de pia pueden ser muy efectivas, muchos pacientes con
la terapia celular y la terapia génica ha mostrado re- leucemia o linfomas refractarios y/o remitentes no
cientemente su potencial al ser utilizada con resultados responden a estos tratamientos.

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Un avance prometedor para superar algunos de estos A modo resumen, las patologías que tienen un origen
problemas lo constituye la introducción en terapéutica claramente genético son abordables mediante la tera-
de las células T con receptor de antígeno quiméri- pia génica, y el resto, como lo son las neurodegenerati-
co (CAR, por sus siglas en inglés, Chimeric Antigen vas, son abordables por tanto con la terapia celular. Un
Receptor) utilizadas actualmente en el tratamiento de ejemplo de ello lo constituye NC1, un medicamento de
diferentes tipos de tumores hematológicos. fabricación no industrial autorizado por la AEMPS en
marzo de 2019. Se trata de una suspensión de células
Se trata de un tipo de inmunoterapia en la que se mesenquimales troncales autólogas de médula ósea
emplean las células inmunitarias del propio paciente, indicado en pacientes adultos con secuelas de lesión
los linfocitos T, modificados genéticamente, para medular traumática crónica, que presenten lesiones
que expresen un receptor de antígeno quimérico, medulares incompletas a nivel dorsal o lumbar y cuyo
que sea capaz de identificar y destruir las células titular de la autorización de uso es el Hospital Universi-
cancerosas. tario Puerta de Hierro de Madrid.

3. LAS CÉLULAS CAR-T: EN LA VANGUARDIA

DE LAS TERAPIAS AVANZADAS

3.1. Características 3.2. Obtención

Los medicamentos CAR-T son, por tanto, tratamien- El esquema de obtención de estos fármacos es un
tos personalizados en los que se asocian tres tipos de proceso complejo en el que se reprograman genética-
terapia: terapia celular, terapia génica e inmunoterapia. mente las células del paciente.

El diseño del CAR se lleva a cabo combinando los En primer lugar, este tratamiento requiere la extrac-
componentes de las células T del paciente con otras ción de sangre del paciente. A continuación, se lleva
estructuras, para facilitar la actuación sobre los antí- a cabo la reprogramación genética ex vivo de los
genos tumorales. De manera simplificada, el CAR es linfocitos T.
una proteína de fusión cuya estructura se compone
de un dominio extracelular, una bisagra, un dominio Tras la incubación, el siguiente paso es la expansión ex
transmembrana y un dominio intracelular. vivo, en cultivo, de las células T modificadas genética-
mente, que se lleva a cabo en biorreactores.
La estructura del CAR ha ido evolucionando a lo largo
de los años, de tal manera que se han desarrollado Se realiza un lavado del cultivo celular para eliminar
CAR de segunda generación, que se diferencian fun- el vector no integrado y las partículas residuales
damentalmente en la estructura del dominio intrace- del mismo. Las células lavadas se siembran en un
lular con el fin de potenciar su proliferación, citotoxici- recipiente con medio de cultivo. El cultivo continúa
dad y persistencia in vivo y, de esta forma, mejorar la durante un período de varios días hasta que el nú-
eficacia y la seguridad en los entornos inmunológicos mero de células es suficiente para constituir la dosis
particulares. terapéutica.

También se están llevando a cabo ensayos clínicos Antes de la criopreservación, las células fabricadas se
con CAR de tercera y cuarta generación. Estos últimos someten a exhaustivos procesos de control de calidad
añaden a los de segunda generación genes que, por en el medio de infusión. Finalmente, se transportan al
ejemplo, permiten la expresión citoquinas que poten- centro hospitalario correspondiente para su adminis-
cian el efecto antitumoral de la célula T. tración al paciente.

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3.3. Comportamiento completa con recuperación hematológica incompleta

del 21% y una tasa de respuesta global 81%. Estos
Uno de los beneficios de las células CAR-T con respec- datos impresionantes de respuesta se complementa-
to a otros tipos de terapia de trasferencia adoptiva de ron por su persistencia en el tiempo con una tasa de
linfocitos T es que posee la capacidad de reconocer de supervivencia libre de recidiva del 80% a los 6 meses.
manera eficaz a un antígeno expresado en la super-
ficie de la membrana de las células tumorales, sin En octubre de 2017 se aprobó axicabtagén ciloleucel,
restricción por las moléculas del sistema de antígenos otro medicamento CAR-T dirigido también frente a
leucocitarios humanos (HLA). CD19, para su empleo en linfomas agresivos y refrac-
tarios de estirpe B. Esta decisión se basó en los resul-
Los tumores hematológicos, leucemias y linfomas, que tados de ensayo clínico multicéntrico fase II en el que
afectan a los linfocitos B tienen en común que expre- se incluyeron 101 pacientes con linfomas refractarios
san una proteína o antígeno en su superficie llamada de células B agresivos. Se obtuvo una tasa de respues-
CD19, por lo que el enfoque hacia este antígeno se ha ta completa del 58% y de respuesta global del 83%
mostrado como el más favorable. mantenida en un 39% a los 27,1 meses.

En la actualidad, la investigación sobre medicamentos 3.5. Efectos adversos

a base de células CAR-T dirigidas a CD19 es relati-
vamente extensa, y los dos productos aprobados se Los efectos adversos potenciales más importantes
dirigen a CD19 para el tratamiento de tumores hema- son: síndrome de liberación de citoquinas (SLC), toxici-
tológicos, aunque también hay otras dianas interesan- dad neurológica, aplasia de células B e hipogammag-
tes en estudio, como CD20, CD22 y CD123. lobulinemia y el síndrome de lisis tumoral. La toxicidad
es importante en al menos un tercio de los pacientes
El comportamiento clínico de los medicamentos CAR-T y en algunos casos, los efectos adversos detectados
depende en gran medida de la estructura del CAR y, pueden ser de grado 3 o 4.
fundamentalmente de la composición del dominio
intracelular del mismo, ya que de ello dependerá la per- En general, el perfil de toxicidad de estas terapias está
sistencia in vivo (en el paciente) de las células CAR-T. bien caracterizado y, en la mayoría de los casos, puede
manejarse favorablemente con la aplicación de las
3.4. Resultados clínicos pautas establecidas.

Las experiencias iniciales de utilización clínica de 3.6. Investigación en terapia CAR-T

CAR-T se efectuaron a principios de la década pasada.
Los primeros medicamentos se dirigieron, con éxito, La investigación en la terapia con células CAR-T está
frente al antígeno CD-19 en adultos con linfoma folicu- siendo explosiva en sus aspectos biotecnológicos,
lar y leucemia linfática crónica (LLC). farmacológicos y clínicos. Destaca la realización de
nuevas innovaciones en los constructos que expresan
La primera terapia CAR-T aprobada por una agen- favoreciendo su activación, supervivencia y secreción
cia reguladora fue tisagenlecleucel-T, por la Food de citoquinas.
and Drug Administration (FDA) en agosto 2017 con
la indicación de pacientes pediátricos y jóvenes de Otras áreas en desarrollo son las asociaciones de los
edad igual o inferior a 25 años con LLA de células de CAR-T con otros agentes terapéuticos y la identifica-
estirpe linfocitaria B. Esta decisión se fundamentó en ción de biomarcadores de la respuesta clínica y de la
los resultados de un estudio multicéntrico fase II, en el optimización del empleo de estos fármacos. Asimis-
que se incluyeron 75 pacientes. Se obtuvo una tasa de mo, mejorar la tolerancia de los CAR-T y controlar la
respuesta completa del 60%, una tasa de respuesta toxicidad es un aspecto de intensa investigación.

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4. ORGANIZACIÓN DEL SNS,

FINANCIACIÓN Y ACCESIBILIDAD

4.1. El modelo hospitalario: Los que así opinan, sostienen que el modelo “in house”
organización, equipamiento, comportaría un gran ahorro para el Sistema Nacio-
recursos humanos, flujo de nal de Salud, ya que, según ellos, el coste se situaría
en torno a los 60.000 euros frente a los cerca de
pacientes, financiación, equidad,
300.000 euros, que costarían los fabricados en serie.
cohesión del sistema sanitario. El
modelo CSUR Pero realmente no existe una claridad en la proceden-
cia de los costes de los CART “in house” , si, en reali-
Los medicamentos CAR-T, por su propia naturaleza y dad, se refiere no a medicamentos autorizados, sino a
complejidad requieren unas medidas específicas para meros ensayos clínicos, que, por otra parte, también
garantizar que su utilización esté debidamente enmar- pueden ser costosos.
cada en la estructura, organización y el funcionamien-
to del Sistema Nacional de Salud. Tales respuestas Volviendo a la financiación de los medicamentos CAR-T
habrían de ser organizativas, económico-financieras y propiamente dichos (los autorizados por la EMA), el
regulatorias. modelo de pago por resultados se va abriendo camino
en nuestro país, aunque hay que reconocer que para
Debido a los importantes recursos económicos que normalizar su utilización concurren algunos problemas:
se necesitan para estos tratamientos, los equipa-
mientos tecnológicos y los recursos humanos, con nn Los resultados no siempre son inmediatos;
un perfil de cualificación muy elevado, se impone
una estrecha colaboración y coordinación entre las nn Los datos disponibles son pobres y pueden variar
distintas Administraciones Sanitarias y la aplicación a lo largo del tratamiento;
de modo generalizado del llamado modelo CSUR
(Centros, Servicios y Unidades de Referencia del Sis- nn El tratamiento puede abarcar varios ejercicios
tema Nacional de Salud, regulados por Real Decreto presupuestarios;
1302/2006).
nn La escasa experiencia en la utilización de ciertas
En el caso de las células CAR-T el Ministerio de herramientas de evaluación (p.ej. Valtermed).
Sanidad ha establecido 15 criterios para la designa-
ción de los Centros de Referencia en medicamentos nn Sería interesante también medir los resultados
CAR-T con vistas a garantizar los mejores estánda- en salud y el coste final a pagar por parte del SNS
res de calidad y seguridad asistencial. Los mencio- para los CART de ensayo clínico o “in house”
nados criterios han sido revisados en diciembre de
2019. El llamado “Valtermed”, aprobado por el Ministerio de
Sanidad, a juicio de los expertos, necesitaría mejorar-
A día de hoy existen 14 Centros designados, ubicados se, ya que los datos que pueden introducirse actual-
en 5 Comunidades Autónomas (Madrid, Castilla y mente son muy limitados.
León, Andalucía, Comunidad Valenciana y Cataluña).
Con carácter de Centro excepcional también hay un A modo de reflexión final, cabría decir:
CSUR en Canarias.
nn Que el posicionamiento ante todas estas cues-
Existe una cierta controversia económica debido a los tiones va a depender de la actitud proactiva o
que defienden la generalización de la fabricación “in restrictiva de las Administraciones Sanitarias (es-
house” de los medicamentos CAR-T porque pueda ser tatal y autonómicas) ante las terapias avanzadas y
menos costosa, a priori, que la industrial. también del grado de coordinación entre ellas,

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nn Que sería ética y sanitariamente deplorable pos- En el campo de las terapias avanzadas el Ministerio de
poner “sine die” el debate sobre la financiación de Sanidad ha hecho posible esa participación a través
los medicamentos CAR-T. del Plan para el Abordaje de estas terapias. Para ello,
a comienzos de 2019, se constituyó un Comité Institu-
nn Que no deberían tomarse decisiones macro solo cional, del que forman parte el FEP, la AGP y la POP. Es
en base al factor precio, sino que habría que tener éste un hecho que hay que considerar muy positiva-
siempre presente la obtención de los mejores mente, aunque habrá que esperar cierto tiempo para
resultados en salud y la posibilidad de que con es- evaluar su efectividad.
tas terapias se pueden reducir o eliminar futuros
gastos gracias a la curación de los pacientes. Dado que es notoria la complejidad científica, organi-
zativa y técnica de esta materia, será necesario infor-
4.2. Los pacientes y sus derechos. mar y formar a los representantes de los pacientes,
Derechos colectivos sobre todo para hacer llegar a las autoridades sanita-
rias las experiencias que se vayan acumulando.
Hay una amplia coincidencia a la hora de afirmar que
los medicamentos CAR-T han abierto un horizonte 4.3. Autorización y manejo de las células
de esperanza para pacientes con patologías graves y CAR-T: un debate nada académico
muy graves, primero entre quienes padecen cánceres
hematológicos y después, aunque sea a medio plazo, Es un hecho que la expresión “CAR-T académico” ha
entre los que han sido diagnosticados con tumores llevado a generar cierta confusión entre profesionales
sólidos y con otro tipo de patologías diferentes. y pacientes.

El acceso a este tipo de terapias innovadoras es un Cuando al hablar de CAR-T se utiliza el adjetivo “aca-
derecho del paciente cuando su administración le démico” (para contraponerlo a los CAR-T “industria-
sea prescrita para recuperar su salud. Nadie debería les”, fabricados en serie) a veces se engloba bajo tal
contemplar este acceso como algo “graciable”. Una denominación no solo a los CAR-T de fabricación indi-
cosa es ser candidato elegible por razones clínicas y vidual (cláusula de exención hospitalaria), sino también
otra condicionar el acceso a razones de conveniencia a otros tratamientos que están aún en distintas fases
económica. de ensayo clínico.

De acuerdo a la Ley Básica de Autonomía del Pacien- Esta equívoca equiparación no es neutral, porque
te (Ley 41/2002, de 14 de noviembre), los pacientes con ella se podría estar pretendiendo presentar los
tienen derecho a ser informados de la disponibilidad ensayos clínicos como una alternativa más económica
de estos tratamientos CAR-T y si se le está ofreciendo y, por tanto, más accesible a los CAR-T.
un medicamento CAR-T autorizado por la EMA, un
medicamento específico para él (exención hospitalaria En suma, sin discutir el interés de gran parte de los
autorizada por la AEMPS) o un ensayo clínico. ensayos que se llevan a cabo en el llamado “ámbito
académico”, lo importante es que en la comunidad
En este sentido y a tenor del artículo 4 del Código de científica y entre los pacientes se sepa realmente qué
Deontología Médica (2011), el médico debe ofrecer al se quiere decir cuando se habla de “CAR-T académico”.
paciente los medicamentos CAR-T autorizados por la
EMA que cuenten con financiación pública. Por tanto, 4.4. Valoración sobre la suficiencia o no
no se debería ofrecer al paciente participar en un en- del marco regulatorio
sayo clínico como alternativa a la terapia autorizada e
indicada para su patología. Tal y como se desprende de lo antes señalado, los
referentes fundamentales son el Reglamento Europeo
Es notoria la utilidad/necesidad que tiene disponer de 1394/2007 y el Real Decreto 477/2014, sobre fabrica-
estos datos (para valorar los resultados de la práctica ción no industrial.
clínica y evaluar la eficacia de los tratamientos), pero
ello habrá de producirse dentro de un conjunto de ga- La cuestión es si con una y otra normativa hay o no
rantías y respetando siempre la intimidad del paciente respuesta suficiente para todos los desafíos que,
mediante la oportuna anonimización. desde el punto de vista de la práctica clínica, comporta

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el desarrollo de las terapias avanzadas. Parece que no nn Dicho Plan debería recoger pautas específicas
y de ahí que el Plan de Abordaje para Terapias Avanza- para las CAR-T fabricadas en serie (autorizadas por
das, aprobado en 2018 por del Ministerio de Sanidad la EMA), las resultantes de aplicar la cláusula de
con el respaldo del Consejo Interterritorial, tenga exención hospitalaria (fabricación individual autori-
especial importancia, pese a sus lagunas y a carecer zada por la AEMPS) y los “ensayos académicos”.
de suficiente respaldo normativo.
nn Sería preciso establecer e implementar un
No es este el caso de otros países, como Francia, Programa de Formación en colaboración con las
donde se han aprobado y publicado normas reglamen- Sociedades Científicas.
tarias al efecto. En este sentido, hay que mencionar el
caso de Francia (Arrêté de 28 de marzo de 2019, mo- nn Haría falta fomentar más decididamente una
dificado el 8 de agosto, limitando la utilización de las cultura de trabajo en equipo y poner fin a estériles
células CAR-T para ciertas leucemias a determinados disputas competenciales, especialmente entre
centros hospitalarios). hematólogos y farmacéuticos hospitalarios.

Así pues, sería recomendable mejorar y completar nn También habría que incluir en esta cultura colabo-
nuestro marco regulatorio para ganar en seguridad rativa a inmunólogos, así como a otras especiali-
jurídica. dades médicas y farmacéuticas.

4.5. Plan para el Abordaje de Terapias nn Sería aconsejable simplificar y hacer menos cen-
Avanzadas en el Sistema Nacional tralizada la organización asistencial, limitando el
número de comités y grupos de expertos para la
de Salud: puntos críticos selección de pacientes candidatos a estas terapias.
Como se dijo anteriormente, el Plan de Abordaje, más
allá de algunas lagunas, que ya se están cubriendo, ha nn Habría que replantear los criterios para la
sido una iniciativa acertada, porque pretende orientar distribución territorial de los CSUR, buscando
el desarrollo de las Terapias Avanzadas en función de siempre la eficiencia clínica, la colaboración en
criterios de seguridad y de calidad asistencial. red y el acceso equitativo de los pacientes a
estas terapias.
En todo caso, de entrada, hay que señalar que el Plan
de Abordaje requeriría una perspectiva más amplia, nn Habría que impulsar medidas de “humanización”
de modo que contemple y dé cobertura al tratamiento pensadas en estos pacientes, que son especial-
de patologías diferentes de las oncohematológicas mente frágiles, y en sus familias.
(cardiológicas, neurodegenerativas, VIH, diabetes...), a
partir de una y organización hospitalaria más abierta y nn Habría que adoptar medidas para obtener y
flexible. gestionar datos (regulación de los registros de pa-
cientes) y hacer más transparentes los resultados
Así mismo, cabría decir que: (positivos y negativos) de estos tratamientos.

nn Aunque el Plan de Abordaje se enmarca en nn Habría que resaltar que, por parte del Ministerio
la Estrategia de Medicina Personalizada de de Sanidad, recientemente, se ha mencionado la
Precisión, esta última permanece un tanto es- posibilidad de creación de un Centro Nacional de
tancada. Es este un condicionante que no cabe Terapias Avanzadas, cuya finalidad, contenido y
ignorar, porque frena el desarrollo de estas características funcionales están pendientes de
nuevas terapias. definir.

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5. CONCLUSIONES Y PROPUESTAS

Para garantizar su seguridad y eficacia se han Las terapias CAR-T no solo van a transformar la prác-
aprobado normas por la Unión Europea sobre auto- tica clínica tal y como hoy conocemos respecto de
rización, fabricación y farmacovigilancia y que los ciertas enfermedades, sino que los cambios organiza-
Estados Miembro vienen complementado con dispo- tivos, de gestión y financiación que las CAR-T impli-
siciones, Estrategias y Planes. can van a acabar proyectándose sobre el conjunto del
sistema sanitario.
nn El modelo de gestión de estas terapias innovado-
ras, planteado en el Plan de Abordaje aprobado nn Es urgente definir el sistema de financiación de
por el Ministerio de Sanidad, debería revisarse las CAR-T (centralizado a través del Fondo de
para ampliar su perspectiva (más patologías) y Cohesión).
dotarle de mayor agilidad (está demasiado cen-
tralizado, burocratizado y estructurado en base a nn La apuesta por la formación, la alta cualificación
múltiples comités). y el trabajo en equipo multidisciplinar es irrenun-
ciable. Así pues, habría que superar los conflictos
nn Habría que repensar el modelo CSUR que recoge competenciales entre profesionales.
el Plan de Abordaje, promoviendo su funciona-
miento en red, valorando una mejor distribución nn La valoración de resultados tiene una importancia
territorial, de modo que se tenga más en cuenta estratégica a efectos de financiar o no terapias
la accesibilidad equitativa, el volumen y el flujo de autorizadas, de fijar prioridades y de establecer
pacientes. nuevos modelos de pago.

nn El pago por resultados, los acuerdos de riesgo

compartido y, en su caso, la reevaluación (cuando
los tratamientos se prolongan en el tiempo) debe-
rían ser objeto de una regulación que dé seguri-
dad jurídica a las partes interesadas.

Se observa que el concepto CAR-T y el adjetivo “aca-

démico” no se usan siempre con rigor, lo que puede
desorientar a los pacientes a la hora de saber qué
tratamiento se les ofrece (CAR-T fabricado en serie,
CAR-T fabricado ocasionalmente para un individuo
determinado o ensayo clínico).
El acceso a estas terapias es un derecho y no una
nn Los registros de pacientes son esenciales para prestación discrecional o graciable.
disponer de datos válidos. Por eso, su regulación
es urgente. nn Los criterios de selección de pacientes han de ser
esencialmente clínicos.
nn Contar con más datos y de mayor calidad a Valter-
med, para que sea una herramienta útil. nn La forma de adquisición de estos medicamentos
ha de ser compatible con la legislación sobre
nn Han de garantizarse los derechos de información contratos en el sector público y coherente con la
y de consentimiento informado en estas terapias. deseable actuación en red de los CSUR.

CON LA COLABORACIÓN DE: