Пегвалиаза
| Пегвалиаза | |
|---|---|
 | |
| Химическое соединение | |
| CAS | 1585984-95-7 |
| PubChem | 86278362 |
| DrugBank | DB12839 |
| Состав | |
| Другие названия | |
| Палинзик (Palynziq) | |
Пегвалиаза - лекарственный препарат, предназначенный для снижения концентрации фенилаланина в организме пациентов, страдающих заболеваниями, при которых уровни этой аминокислоты повышены. Препарат представляет собой пегилированное производное фермента фенилаланин-аммиак-лиазы, катализирующего распад фенилаланина в клетках растений, грибов и дрожжей. В организме человека данный фермент отсутствует, и структура белка, включённого в лекарственный препарат, повторяет структуру фермента, обнаруженного в клетках цианобактерии Anabaena variabilis.[1] Лекарство производится с помощью рекомбинантных методов.
Поскольку наиболее распространённым заболеванием, при котором наблюдается гиперфенилаланинемия, является фенилкетонурия, в ряде стран по состоянию на 2023 год препарат был одобрен к применению у пациентов с этим заболеванием.[1] Так, в 2018 году он был одобрен к применению при фенилкетонурии у взрослых пациентов агентством FDA (США)[2], а в 2019 году одобрен Европейской комиссией после положительного заключения европейского агентства EMA для применения у пациентов старше 16 лет, страдающих неконтролируемой гиперфенилаланинемией с уровнями аминокислоты, превышающими 600 мкмоль/л.[1]
Примечания
[править | править код]- ↑ 1 2 3 Elhawary NA, AlJahdali IA, Abumansour IS, Elhawary EN, Gaboon N, Dandini M, Madkhali A, Alosaimi W, Alzahrani A, Aljohani F, Melibary EM, Kensara OA (July 2022). "Genetic etiology and clinical challenges of phenylketonuria". Human Genomics. 16 (1): 22. doi:10.1186/s40246-022-00398-9. PMC 9295449. PMID 35854334.
{{cite journal}}: Википедия:Обслуживание CS1 (не помеченный открытым DOI) (ссылка) - ↑ PALYNZIQ- pegvaliase-pqpz injection, solution (англ.). DailyMed. U. S. National Library of Medicine.
 | Это заготовка статьи по медицине. Помогите Википедии, дополнив её. |