Las Terapias Genéticas Buscan Introducir Nuevo Mat

Las terapias
genéticas buscan introducir

nuevo material genético en
el cuerpo de un paciente
para tratar o desacelerar la
progresión de una
enfermedad genética.
La terapia genética ha sido desarrollada para
tratar o prevenir una enfermedad mediante la
administración de nuevo material genético en las
células afectadas utilizando un vehículo de
administración conocido como vector.
Los genes aportan las instrucciones sobre
cómo fabricar las proteínas que nuestro cuerpo
necesita. Las terapias genéticas solo se dirigen a
células específicas del organismo. La
composición genética básica de una persona no
cambia, únicamente las células a las que se
dirige la terapia.
¿Qué efectos tendrá la ¿Quién puede recibir
terapia genética en mi cuerpo? terapia genética?
Las terapias genéticas

introducen un nuevo código No todas las personas
genético que puede restaurar cumplen con los
funciones críticas que no se requisitos para la terapia
encuentran en las células del genética. Las
organismo de un paciente.
restricciones
Las terapias genéticas solo se
dirigen a células específicas determinadas por la edad,
del cuerpo. La composición la movilidad, el tipo de
genética básica de una mutación, los anticuerpos
persona no cambia, preexistentes, entre
únicamente las células a las otros. Pueden afectar
que se dirige la terapia.
dicha elegibilidad.
¿Cuáles son los posibles ¿Cuáles son los riesgos y
beneficios de la terapia efectos secundarios de la terapia
genética? genética?
El objetivo de la terapia No existen garantías de que
la terapia genética mejore la
genética es introducir una
función o detenga la progresión
copia sana de un gen que no en todas las personas. En los
se encuentra o que no ensayos clínicos de terapias
funciona de forma óptima en genéticas, los pacientes han
los pacientes. Los estudios en respondido de forma diferente en
animales y los ensayos lo que respecta a beneficios y
clínicos en humanos han efectos secundarios. Los
demostrado que las terapias posibles riesgos, los efectos
genéticas pueden restaurar la secundarios y las expectativas
función física, o detener o de beneficio deben evaluarse a
fondo con su médico antes de
desacelerar la progresión de
recibir cualquier terapia genética.
una enfermedad.
He oído que han fallecido ¿Dónde recibiré la terapia
pacientes a causa de la terapia genética?
genética. ¿Es cierto? La terapia genética es
Sí, ha habido muertes administrada en centros
asociadas con tratamientos de
médicos por parte de
terapia genética en caso de
distrofia muscular de Duchenne
profesionales de la salud.
(DMD), atrofia muscular espinal Antes de decidir si desea
(AME) y miopatía miotubular. recibir o no la terapia
genética, converse con el
profesional de la salud que se
¿La terapia genética puede la administrará para
revertirse y/o deshacerse? asegurarse de que su centro
En este momento, las esté adecuadamente
terapias genéticas basadas en preparado para formular,
virus no pueden revertirse ni administrar y monitorizar la
deshacerse. terapia genética.
¿Cuánto tiempo puedo esperar que dure el ¿La terapia genética empeorará el
tratamiento de terapia genética? problema?
Sobre la base de estudios con animales, Ni la respuesta a la terapia genética
se espera que la terapia genética dure al
menos varios años, aunque se desconoce la
ni sus efectos secundarios pueden
duración exacta y puede variar de una persona predecirse con exactitud en el caso de
a otra. Entre los factores que determinan la ningún individuo. Pueden producirse
duración de la terapia genética en el cuerpo se efectos secundarios inesperados o la
incluyen el tipo de célula tratada (células muerte después de la terapia genética,
nerviosas o musculares), la edad del paciente pero son poco frecuentes en pacientes
en el momento de la administración, el nivel de cuyo desarrollo se monitoriza y controla
dosis, la progresión de la enfermedad y las
respuestas específicas del paciente.
estrechamente durante varios meses
después del tratamiento
¿Qué es un vector?
Un vector es un vehículo utilizado para
introducir nuevo material genético dentro de
las células del cuerpo humano. Entre los
vehículos más utilizados se encuentran los
vectores virales (como un virus adenoasociado,
VVA), que transportan nuevo material genético
a las células. También se están desarrollando
vectores no virales, como las nanopartículas
lipídicas y los biopolímeros.
Origen y tipos celulares más frecuentemente utilizados en terapia celular:
Formas de administración de la terapia génica:
CELULA:
ADN:
Citoplasma
Retículo endoplásmico
Aparato de Golgi
Lisosomas y peroxisomas
Mitocondria
Núcleo
Nucleolo
Membrana celular
Ribosomas

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